I farmaci orfani sono quelli usati per curare le malattie rare. Sono anche chiamati "orfani". Sembra che se la malattia è rara, allora è difficile affrontarla.
Un paradosso è effettivamente all'opera. Nonostante la rarità, nel complesso ci sono molti pazienti con tali diagnosi. Ad esempio, nei paesi europei ce ne sono 30 milioni, cioè circa ogni 15 persone soffre di una malattia orfana. Per il loro trattamento sono previsti medicinali speciali.
Registrazione farmaci orfani
Questi farmaci di solito seguono lo stesso percorso di produzione e registrazione dei farmaci convenzionali. Ma ottengono alcuni vantaggi che incoraggiano i produttori a investire nei loro sviluppi.
L'intervento del governo a sostegno della produzione avviene in vari modi: agevolazioni e incentivi fiscali, accesso semplificato al mercato interno, sussidi allo sviluppo, esclusività di mercato estesa.
Chi assegna lo stato
Stato di farmaco orfano assegnatomedicinali dal Comitato per i medicinali orfani, Agenzia europea per i medicinali. Poi approvato dalla Commissione Europea. Solo dopo questo viene rilasciato il certificato di registrazione.
Requisiti
Affinché una domanda per lo status di orfano possa essere approvata, deve soddisfare i seguenti requisiti:
- Dovrebbe essere usato per diagnosticare, trattare o prevenire una malattia cronica o pericolosa per la vita.
- La malattia non dovrebbe interessare più di 5 persone su 10.000 nell'Unione Europea o dovrebbe essere improbabile che le vendite di un prodotto farmaceutico coprano i costi necessari per svilupparlo.
- Non esiste un metodo appropriato per diagnosticare, curare o prevenire la malattia o, se viene creato, il farmaco in questione dovrebbe aiutare i pazienti con tale disturbo.
A livello di legge
In Russia, a fine marzo 2010, è stato approvato il disegno di legge "Sulla circolazione dei medicinali", che prevede una regolamentazione statale dei prezzi dei farmaci considerati essenziali e vitali. Allo stesso tempo, nella versione finale non si faceva menzione dei cosiddetti farmaci orfani. Tale emendamento è scomparso dalla legge dopo la prima correzione di bozze da parte della Duma di Stato.
Per questo motivo, diverse dozzine di fondazioni di beneficenza si sono unitein un discorso al Presidente della Russia. Hanno chiesto di legalizzare la circolazione dei farmaci orfani e di semplificare il regime per la loro importazione e registrazione nel paese.
Di conseguenza, sul sito del Ministero della Salute è stato pubblicato un comunicato ufficiale. Pertanto, la procedura per l'importazione di tali farmaci è stata semplificata. Ora non sono più di 5 giorni.
Il permesso di importazione per uso personale viene rilasciato in formato elettronico con firma digitale. Grazie a ciò, i pazienti provenienti da regioni remote non dovranno visitare la capitale, fare la fila agli uffici per ottenere il permesso.
Malattie orfane
Esempi di malattie orfane sono:
- Mucopolisaccaridosi. Malattia ereditaria in forma grave, che riguarda i disordini metabolici. In Russia, in media, ogni anno nascono circa 15 persone con questa malattia.
- Emofilia. Una patologia ereditaria in cui viene diagnosticata una carenza di un fattore di coagulazione del sangue, che rallenta il processo. In Russia sono stati registrati 8.000 pazienti.
- Candidosi mucosa cronica. L'agente eziologico è un fungo del genere Candida. Di solito si verifica nei bambini sotto i 18 anni.
Inoltre, questo elenco include mucormicosi, zigomicosi, timoma, sarcoma maligno dei tessuti molli, fibrosi cistica, iperprolattinemia, sindrome di Rett, colite ulcerosa gastrica, sindrome di Majid, aniridia. Queste non sono le uniche patologie orfane: la loro lista è molto più lunga.
Elenco delle droghe popolari
I farmaci orfani più famosi per le malattie sono:
- "Soliris". Il principio attivo è eculizumab. Il farmaco è un immunosoppressore. Indicazioni per l'uso: sindrome emolitico-uremica atipica, nonché emoglobinuria parossistica notturna. Le controindicazioni includono il trasporto di Neisseria meningitides, infezione attiva, mancanza di vaccinazione, grave patologia epatica e renale.
- "Enplate". Il principale ingrediente attivo è romiplostim. Il farmaco è prescritto per la porpora trombocitopenica idiopatica.
- "Elapraza". Il componente principale è l'idursulfasi. Il medicinale è prescritto per la mucopolisaccaridosi di tipo 2.
- "Camionista". L'ingrediente principale del farmaco è il bosentan. È usato per l'ipertensione polmonare.
- "Enbrel". Il farmaco contiene etanercept. È prescritto per l'artrite giovanile con esordio sistemico.
- "Vediamo." Il principio attivo è galsulfase. Lo strumento viene utilizzato per le mucopolisaccaridosi del quarto tipo.
- "Actemra". Contiene tocilizumab. È prescritto per l'artrite giovanile con esordio sistemico.
- "Revoleyd". Il principio attivo è eltrombopag. Lo strumento viene utilizzato per la porpora trombocitopenica idiopatica.
- "Aldazurim". La sostanza principale è la laronidasi. È prescritto per la mucopolisaccaridosi di tipo 1.
- "Ilaris". Il principio attivo è canakinumab. Il rimedio è usato per l'artrite giovanile con esordio sistemico.
- "privato". La suaIl principio attivo è l'immunoglobulina umana. Il rimedio è prescritto per la porpora trombocitopenica idiopatica.
- "Sostituzione". Il principio attivo è agalsidasi alfa. È prescritto per la malattia di Fabry.
- "Exjade". Il principio attivo è deferasirox. Il rimedio viene utilizzato per l'anemia aplastica non specificata.
- "Orfadin". Il principio attivo è il nitisinone. È prescritto per la tirosinemia.
- "Adempas". Contiene riociguat. È prescritto per l'ipertensione polmonare.
- "Opsumite". Contiene macitentan. È usato per l'ipertensione polmonare.
- "Rinnovamento". Contiene sildenafil. Prescritto per l'ipertensione polmonare.
- "Miozima". Il componente principale è l'alglucosidasi alfa. Il farmaco è usato per la malattia di Pompe.
- "Velo". Il principale ingrediente attivo è il miglustat. È prescritto per le sfingolipidosi.
- "Ventavis". Contiene iloprost. Prescritto per l'ipertensione polmonare.
- "Fabrazim". Contiene agalsidasi beta. È prescritto per le sfingolipidosi.
- "Volibris". Il composto attivo è ambrisentan. Prescritto per l'ipertensione polmonare.
- "Ilomedin". Il principio attivo è iloprost. Il farmaco è usato per l'ipertensione polmonare.
Questo elenco di farmaci orfani è considerato il più popolare tra quelli prescritti per le malattie.
Controindicazioni
È vietato assumere droghe quandomaggiore suscettibilità al composto attivo del farmaco, nonché in forme gravi di patologie epatiche e renali. I bambini vengono somministrati solo dopo il permesso del medico.
Conclusione
Quindi, l'elenco dei farmaci orfani è un elenco di farmaci prescritti per malattie appartenenti al gruppo con lo stesso nome. Tali patologie sono considerate rare.
Per lo sviluppo di farmaci orfani, vengono forniti incentivi alle aziende. La registrazione avviene come per gli altri farmaci, ma con ulteriore conferma da parte della commissione competente.
Per quanto riguarda i pazienti, va ricordato che solo un medico dovrebbe prescrivere un medicinale. L'auto-acquisizione di farmaci non è raccomandata, in quanto potrebbe non portare il risultato desiderato, ma solo aggravare il decorso della malattia.
